十大值得關注的三期臨床試驗的重磅新藥

        大型生物技術公司在美國爭相提交新藥注冊申請，這些產品隨后會獲準上市。醫藥市場研究機構EvaluatePharma精選全球頂級Ⅲ期臨床試驗藥物，發現大公司“重磅炸彈”級新藥競爭依舊激烈，百時美施貴寶、默沙東、賽諾菲、輝瑞、諾華、羅氏都有產品在列。

        NO.1Nivolumab

        公司：百時美施貴寶

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：抗程序性死亡因子-1（PD-1）單克隆抗體

        2020年銷量：60.1億美元

        檢查點受體治療藥物對FDA第一個批準文號的爭奪比賽競爭可謂激烈。該類藥物通過免疫系統抑制癌細胞，在臨床研究中具有明顯益處，成為近年來最受關注的癌癥治療藥物。百時美施貴寶的Nivolumab已在日本獲批，成為全球第一個檢查點受體治療藥物。

        NO.2MK-3475

        （pembrolizumab）

        公司：默沙東

        研發階段：提交上市申請

        藥理類別：抗程序性死亡因子-1（PD-1）單克隆抗體

        2020年銷量：40.6億美元

        MK-3475（pembrolizumab）無疑是代表默沙東研發潛力的不二選擇。FDA授予該藥治療晚期黑色素瘤的突破性療法認定。如果獲批，MK-3475將成為新一類免疫檢查點調節劑中首個抗PD-1抗體。

        NO.3Obeticholicacid

        公司：Intercept公司

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：法尼醇X受體（FXR）激動劑

        2020年銷量：29.9億美元

        由美國國立衛生研究院資助Obeticholicacid的Ⅱb期臨床研究達到主要終點，Intercept制藥公司遂在今年初加快了該藥的開發速度。此前，投資者對Obeticholicacid一些嚴重的副作用報告心存擔憂，而其Ⅲ期治療原發性膽汁性肝硬化樂觀的數據再次讓行業投資者重燃希望，為上市申請奠定基礎。

        NO.4Palbociclib

        公司：輝瑞

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：細胞周期蛋白依賴性激酶（CDK）4和6抑制劑

        2020年銷量：29.5億美元

        在經歷了公司歷史上規模最大的研發重組之后，作為制藥巨頭，輝瑞新藥研發管線顯得異常單薄。Palbociclib是輝瑞屈指可數值得驕傲的新藥之一。今年5月，輝瑞基于良好的Ⅱ期試驗數據提交了Palbociclib上市申請。

        NO.5RG7446

        公司：羅氏

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：抗程序性死亡因子-1配體-1（PD-L1）單克隆抗體

        2020年銷量：29.3億美元

        再次回到用于癌癥治療的檢查點抑制劑領域，分析師們對羅氏的RG7446同樣保持樂觀。雖然默沙東和百時美施貴寶的爭奪已使這一領域顯得異常激烈，而羅氏一直默默執行自己的開發計劃，與合作伙伴研發MPDL3280A/RG7446。

        NO.6Ledipasvir/Sofosbuvir

        公司：吉利德科學

        研發階段：提交上市申請

        藥理類別：丙型肝炎核苷NS5A和NS5B聚合酶抑制劑

        2020年銷量：28億美元

        吉利德科學善于創新，但新藥上市后價格同樣不菲，Sovaldi（sofosbuvir）就是最明顯的案例。作為新一代丙型肝炎組合Ledipasvir/Sofosbuvir，用于治療疾病主要癥狀。吉利德已占領抗艾滋病毒藥物市場，并承諾將繼續全速推進丙肝新藥開發。

        NO.7DCVax-L

        公司：西北生物治療

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：癌癥疫苗

        2020年銷量：20.4億美元

        作為癌癥疫苗，DCVax-L充滿了爭議。一些分析師對其并不看好，主要因為它是一種基于樹突狀細胞技術的癌癥疫苗，目前市場上對其反應不熱烈。還有人因該公司采取定期招募個別對藥物有積極反應患者作為具有廣泛療效的證據而心存質疑。

        NO.8VX-809ivacaftor

        公司：Vertex

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：囊性纖維化跨膜電導調節劑（CFTR）矯正劑

        2020年銷量：19億美元

        Vertex把賭注押在復方制劑VX-809ivacaftor上。據Vertex表示，所有4個藥物組，包括2項晚期試驗lumacaftor組（CFTR矯正劑VX-809）和Kalydeco（ivacaftor）達到了主要終點（衡量肺功能的用力呼氣量或容積指標）。

        NO.9LCZ696

        公司：諾華

        研發階段：Ⅲ期

        藥理類別：AT1受體腦啡肽酶（ARNI）抑制劑

        2020年銷量：13億美元

        在心血管疾病領域，諾華的serelaxin雖然遭遇失敗，但LCZ696有望扭轉敗局。基于令人信服的中期療效數據并且已達到主要終點，今年3月31日，數據監測委員會（DMC）一致建議提前終止LCZ696的Ⅲ期PARADIGM-HF研究。

        NO.10Lampalizumab

        公司：羅氏

        研發階段：Ⅱ期

        藥理類別：抗補體因子D單克隆抗體

        2020年銷量：11億美元

        羅氏的年齡相關性黃斑變性（AMD）新藥Lampalizumab可能在今年下半年進入Ⅲ期臨床試驗。中期階段結果顯示，該藥的積極數據接近去年同期水平。研究人員稱，Lampalizumab治療一個月后延緩了AMD晚期患者的病情進展，該藥減少了特定亞群的地理萎縮（GA）現象可達20.4%，在18個月時地圖樣萎縮進展速度縮短了44%，而且沒有顯著副作用，為該藥物的上市奠定良好的研究基礎。